Se trata de una terapia de reemplazo enzimático para una patología poco frecuente que afecta a corazón, riñón y sistema nervioso. Permitirá mejorar el acceso a los tratamientos.

Argentina avanza en la producción del primer biosimilar regional de agalsidasa beta, una terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Fabry. Este trastorno, catalogado como enfermedad poco frecuente, se produce por la deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa A, lo que genera acumulación de glicolípidos en los lisosomas y daños en múltiples órganos.

La patología puede provocar ACV en edades tempranas, insuficiencia renal que deriva en diálisis y cardiopatías severas. En el país, se estima que hay entre 1200 y 1500 personas con Fabry, de las cuales solo 900 están diagnosticadas y unas 600 reciben tratamiento. El diagnóstico suele retrasarse por la inespecificidad de los síntomas y puede demorar hasta 20 años.

La detección temprana es clave para evitar complicaciones, especialmente en la infancia. Al ser una enfermedad hereditaria ligada al cromosoma X, afecta a hombres y mujeres con distinta severidad. La producción local de este biosimilar representa un avance para ampliar el acceso a terapias que hasta ahora eran limitadas y costosas.